Редактирование генома стало реальностью
На протяжении последних лет ученым удалось совершить значительный прогресс в области генной инженерии. Теперь возможным стало редактировании генетической информации не только подопытных животных, но и людей. Зачем это делать спросите вы? Дело в том, что применение методов генной инженерии открывает перед ученым широкие возможности, связанные, например, с предупреждением развития распространенных заболеваний, обусловленных поломками ДНК. В результате человечество сможет избавиться от многих причин высокой смертности и даже увеличить продолжительность человеческой жизни.
До недавнего времени для изменения генотипа клетки ученым приходилось применять довольно жесткие методы, например, обрабатывать ее химическими веществами, подвергать воздействию ионизирующего излучения. Однако после изобретения методики ПЦР многие манипуляции в генной инженерии значительно упростились. Теперь исследователям достаточно ввести в ДНК новую частицу генома с определенной мутацией и ген-маркер, помогающий в определении мутантных молекул. Процедура полимеразной цепной реакции позволяет создавать множество мутантных молекул, обменявшихся генетической информацией. При помощи такой технологии в ДНК можно вживлять гены, отвечающие, например, за устойчивость к антибиотикам. На сегодняшний день генная инженерия использует такие высокотехнологичные методики как CRISPR, ZNF, TALEN.
Ученые из Массачусетского госпиталя недавно сделали еще один шаг навстречу созданию безопасных и эффективных методов коррекции генетической информации. Они предложили использовать с этой целью особые димерные РНК-направляющие нуклеазы. Такие элементы обладают способностью распознавания больших последовательностей нуклеотидов ДНК с последующим редактированием нужных генов. О возможностях использования инновационной методики рассказывает издание «Ремедиум».
Успешность манипуляций по коррекции генотипа клеток во многом определяется точностью присоединения участков димерных молекул ДНК и РНК. При этом должна совпадать как последовательность, так и ориентация молекул. Только при соблюдении всех этих факторов можно добиться получения предсказуемого результата. В противном случае повышается возможность формирования ошибочных соединений, дефектных молекул, что приводит к неблагоприятным последствиям. Таким образом, применение инновационной технологии позволяет повысить точность процедур генной инженерии в несколько раз, в связи с чем количество нежелательных мутаций значительно уменьшается. Кейт Чжун, являющаяся руководителем данной научной работы, рассказывает, что разработанный метод дает возможность до двух раз увеличить длину редактируемой молекулы ДНК. При этом в руках ученых оказывается целый ряд новых инструментов, способных редактировать участки генома с небывалой точностью.
В ближайших планах ученых тестирование уникального метода в условиях эксперимента. Исследователи хотят проверить эффективность разработки как на клеточном уровне с применением стволовых клеток. Кроме того планируется оценить эффективность методик и на уровне всего организма с использование лабораторных животных. Возможно, в скором будущем этот метод генной инженерии сможет оградить человечество от наиболее опасных заболеваний.
Несколько лет назад ученым также удалось создать эффективную систему для редактирования генетической информации под названием CRISPS-Cas9. В основе ее функционирования заложен механизм защиты от вирусных возбудителей, заимствованный у клеток бактерий. В данном случае основная нагрузка приходится на однонитевые молекулы РНК, способные распознавать короткие фрагменты ДНК и разделять их при помощи ферментов нуклеаз. В последствие молекула ДНК восстанавливает свою структуру на определенной матрице. Ученые смогли создать нужные им цепочки РНК, в которых последовательности нуклеотидов кодируют необходимые гены. Однако применение технологии CRSPS позволяло получать необходимый вариант редактирования только в одном случае из ста. Использование же новой технологии позволит значительно повысить точность изменения генома.